Вчені з Університетського коледжу Лондона розробили новий метод лікування хвороби Гантінгтона, яка руйнує нервову систему. Вони змогли сповільнити розвиток цієї спадкової хвороби на 75% за допомогою генної терапії. Хвороба спричинена мутацією в гені HTT, що призводить до утворення токсичного білка гантінгтіну. Вчені розробили препарат на основі модифікованого вірусу, який блокує вироблення шкідливого білка, сповільнюючи прогресування хвороби. Процедура введення препарату триває декілька годин і проводиться у дві ділянки мозку. У випробуваннях взяли участь 29 пацієнтів, які після трьох років терапії показали значне уповільнення розвитку хвороби та покращення нейронів. Вчені вважають, що цей прорив в лікуванні Гантінгтона може допомогти пацієнтам зберегти якість життя та самостійність на довший час.
Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона
