Дев’яти-місячний хлопчик з Америки, у якого рідке метаболічне захворювання, став першим у світі пацієнтом, який отримав індивідуальну генну терапію з використанням молекулярних ножиць Crispr-Cas9. Без цієї технології йому довелося б перенести пересадку печінки. Хвороба, яку він має, породжена мутаціями гена, який відповідає за виробництво ферменту, необхідного для роботи печінки. Це ускладнює виведення токсичних відходів організму. Медики запропонували сім’ї хлопчика експериментальне лікування, яке було успішно проведене. Тепер Кей Джей вже може споживати більше білка і потребує менше ліків. Цей прорив в генній терапії може стати першим кроком до розробки індивідуальних терапій для інших пацієнтів з рідкими захворюваннями.
У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”
